2026年3月27日，荷兰莱顿Pharming Group N.V.宣布，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）已采纳积极意见，建议授予Joenja®（leniolisib）上市许可，用于治疗成人和12岁及以上儿科患者的活化磷酸肌醇3-激酶δ综合征（APDS），这是一种罕见的原发性免疫缺陷疾病。

欧盟委员会预计将在约两个月内做出最终决定。如果获得批准，Joenja将成为欧盟首个针对APDS的治疗药物，其集中上市许可将在所有27个欧盟成员国以及挪威、冰岛和列支敦士登生效。

Pharming首席执行官Fabrice Chouraqui表示：“APDS患者仍面临显著的未满足医疗需求。通过靶向疾病的根本原因，Joenja可能推动欧洲APDS护理的变革。今天的积极CHMP意见，加上本周早些时候在日本的批准，体现了临床数据的强度以及参与研究的患者、家属和医生的贡献。我们期待欧盟委员会的最终决定，并支持患者获取药物。”

这一积极意见基于一项多国、三盲、安慰剂对照、随机II/III期临床试验的结果，该试验涉及31名12岁及以上的APDS患者，显示了对免疫失调和免疫缺陷的统计学显著改善。此外，一项长期开放标签扩展临床试验的数据也被提交，其中37名患者接受leniolisib治疗的中位时间为三年。

荷兰鹿特丹伊拉斯姆斯大学医学中心内科过敏与临床免疫学部门主任Virgil Dalm医学博士评论道：“Leniolisib的临床项目在APDS患者的免疫失调和免疫缺陷标志物方面显示出持续且有意义的改善。结合良好的安全性，这些结果提示Joenja可能显著改变这种罕见、复杂且进展性先天性免疫缺陷患者的临床前景。作为研究参与者，我深知拥有解决疾病根本原因的治疗选择的重要性，并期待欧盟委员会的决定。”

APDS是一种罕见的原发性免疫缺陷，全球发病率约为每百万人1至2人，常因症状多样而误诊，诊断延迟中位数为7年。Joenja已在美国和英国获批用于12岁及以上APDS患者，并在加拿大等多个国家接受监管审查。

Pharming Group N.V.是一家全球生物制药公司，致力于改善罕见病患者的生活，总部位于荷兰莱顿，大部分员工在美国。