维度网讯，美国食品药品监督管理局批准了一种基因疗法，用于治疗由单个基因突变引起的罕见遗传性耳聋。该疗法由再生元公司开发，名为Otarmeni，针对的是耳铁蛋白耳聋，即因OTOFL基因突变导致内耳中一种将声音传递到大脑所需的蛋白质缺失。

FDA在新闻稿中表示：“在《新英格兰医学杂志》发表听力恢复的有力结果后，FDA迅速采取行动，授予国家优先凭证以加速审查。”FDA局长Marty Makary医学博士、公共卫生硕士在一份声明中表示：“通过国家优先凭证试点计划，该机构正在加速治疗未满足医疗需求的罕见疾病，同时证明我们可以在显著缩短的时间范围内成功审查即使是最复杂的提交材料——例如需要多个办公室和中心协调的新型双载体基因疗法和组合产品。”

再生元计划将Otarmeni基因疗法免费提供给任何有需要的儿童。据再生元介绍，大多数患者在治疗后几周内首次开始听到声音，并在随后的几个月中听力质量持续改善。Otarmeni基因疗法的作用原理是提供制造耳铁蛋白的基因指令，这种蛋白质对于内耳中的毛细胞完成声音向大脑的传导至关重要。该疗法仅立即影响患有该种极罕见遗传性耳聋的患者，但因在听力损失治疗领域的突破而受到关注。

FDA通过国家优先凭证试点计划加快了评审进度，在较短时间内完成了这一涉及双载体技术和组合产品的复杂申请的审查。该基因疗法在《新英格兰医学杂志》上发表的研究结果显示了患者听力恢复的积极数据，成为FDA授予加速审查的重要依据。

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