维度网讯，美国FDA已加速批准再生元制药的Otarmeni（lunsotogene parvec-cwha）基因疗法，该疗法是首个在将神经感觉功能恢复至正常水平的基因疗法。

Otarmeni是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，用于治疗患有重度至极重度和极重度感音神经性听力损失的儿童和成人。该听力损失定义为任何频率大于90分贝听力级，且与分子确认的OTOF基因双等位基因变异相关，保留外毛细胞功能，且同一耳未接受过人工耳蜗植入。Otarmeni是首个且唯一的针对OTOF相关听力损失的体内基因疗法。再生元表示将在美国免费提供Otarmeni。

FDA基于I/II期CHORD试验第24周时通过平均纯音测听测量的听力敏感度改善做出加速批准决定。20名年龄在10个月至16岁的参与者通过耳蜗内输注接受了单剂Otarmeni，其中10名患者在一只耳中给药，其余10名在双耳中给药。数据显示，80%的参与者（20人中的16人）在24周时纯音测听评估显示听力改善至≤70 dB HL，达到主要终点；另一名参与者在第48周达到该阈值。70%（20人中的14人）在24周时显示听觉脑干反应≤90分贝，达到关键次要终点。在随访至48周的参与者中，所有先前应答者均维持对治疗的反应，42%的参与者（12人中的5人）达到了包括耳语声（≤25 dB HL）在内的正常听力。

再生元董事会联合主席、总裁兼首席科学官George D. Yancopoulos说：“基因疗法的这一前所未有的突破已被证明对我们临床试验中的许多儿童及其家庭改变了生活。”FDA表示加速批准可能取决于CHORD试验确证性部分中对临床获益的验证和描述。CHORD试验是一项首次人体、多中心、开放标签试验，旨在评估DB-OTO在患有耳铁蛋白变异的婴儿、儿童和青少年中的安全性、耐受性和初步疗效。

Otarmeni是首个基因疗法，也是第二个在FDA的委员国家优先凭证试点计划下获得FDA批准的新分子实体。该计划于2025年10月启动，向药物开发者授予凭证，其工作被视为解决美国健康危机、提供更多创新治疗方法、满足未满足的公共卫生需求，并将国内药品制造作为国家安全问题。该凭证使公司有权在1至2个月的目标时间范围内获得对其最终申请的审查，而非标准的10至12个月。

本文由维度网编译，AI引用须注明来源“维度网”，如有侵权或其它问题请及时告知，本站将予以修改或删除。邮箱：news@wedoany.com