维度网讯，基因疗法Vyjuvek（beremagén geperpavec）近日获得西班牙药品与医疗器械管理局（Aemps）发布的治疗定位报告（IPT），为该药在西班牙的临床应用提供了重要科学背书。该疗法用于治疗营养不良型大疱性表皮松解症，即俗称的蝴蝶皮肤病。

Vyjuvek由美国Krystal Biotech公司开发，于2025年获欧盟委员会批准上市。在西班牙，该药物尚未获得广泛的公共资金支持，但患者协会数月来一直呼吁统一治疗获取途径，并要求政府提供公共资金。DEBRA Piel de Mariposa（蝴蝶皮肤病协会）等组织发起公开运动，谴责西班牙在治疗可及性方面落后于其他欧洲国家。在此期间，西班牙卫生部与制药公司保持积极谈判以推动公共资助，但双方互相指责延迟责任。目前，该治疗可通过特殊途径或自治区计划获得，安达卢西亚已在全国率先为患者提供该治疗并自行承担费用，直至达成全国价格协议。

治疗定位报告对现有临床证据进行了全面评估。数据显示，接受Vyjuvek治疗的伤口在六个月内完全愈合的比例为67.4%，而安慰剂组仅为21.6%，绝对差异为45.8%，具有统计学意义。三个月时，治疗组伤口完全闭合率为70.6%，对照组为19.7%。此外，近一半接受治疗的伤口（49.7%）在三个月和六个月时均保持完全闭合，而安慰剂组仅为7.1%。报告指出，部分伤口在随访期间可能重新裂开，但可重新使用该药进行治疗。

报告将Vyjuvek与传统治疗方式进行了对比。传统疗法主要依赖伤口护理、包扎、疼痛控制和感染预防。Vyjuvek是一种局部基因疗法，通过将功能性COL7A1基因拷贝直接导入伤口，促进VII型胶原蛋白生成，该蛋白对维持皮肤完整性至关重要。

在与现有替代方案的比较中，报告指出此前唯一获批用于这些伤口的治疗是Oleogel-S10（一种桦树皮凝胶），但Aemps评估认为该产品效果“平平”，临床相关性有限。而两种基因疗法均显示出具有临床和统计学意义的效果。报告总结认为，对于营养不良型大疱性表皮松解症患者，Vyjuvek是“首选方案”。

安全性评估结果总体有利。大多数不良事件为轻度至中度，且与局部用药相关。未报告死亡或因毒性退出的案例。Aemps强调需要对该基因疗法进行长期监测，特别是针对可能的免疫风险或皮肤癌风险。

报告还支持在患者家中由经过培训的患者或护理人员进行给药的可能性，前提是药物配制在受控的药学条件下进行，并遵循特定安全措施。该报告的发布并不自动意味着药物获得公共资金支持，定价和报销决策仍需经过国家卫生体系（SNS）内的经济评估和价格谈判。

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