维度网讯，传奇生物技术公司（Legend Biotech Corporation）在欧洲血液学协会（EHA）2026年大会最新突破会议上公布了其研究性体内CAR-T细胞疗法LB2501的1期临床概念验证数据（摘要编号#LB5006）。结果显示，在复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）患者中，LB2501在无需淋巴细胞清除的条件下，于较高剂量水平实现了100%的客观缓解率（ORR）和83.3%的完全缓解率（CR）。

该1期研究是一项开放标签、多中心、剂量递增试验，旨在评估LB2501在成人R/R B-NHL患者中的安全性、推荐的2期剂量、药代动力学及初步疗效。研究共纳入12名患者，分别接受两个剂量水平的治疗：剂量水平1（DL1，n=6）和剂量水平2（DL2，n=6）。患者既往接受过中位3线治疗，58.3%对最近一次治疗无效。

在DL2组，6名患者全部取得客观缓解，其中5名患者达到完全缓解。在弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、套细胞淋巴瘤（MCL）和滤泡性淋巴瘤（FL）患者中均观察到缓解。两剂量水平合并计算，ORR为50.0%（6/12），CR率为41.7%（5/12）。数据截止时，DL2组的所有缓解仍在持续。

LB2501展现出良好的安全性特征。研究中未报告剂量限制性毒性（DLT）、严重不良事件（SAE）、免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）或死亡病例。输注相关反应（IRR）和细胞因子释放综合征（CRS）是最常见的特别关注不良事件，均为1-2级。IRR总体发生率为75.0%（9/12），中位发病时间为输注后1.4小时，中位恢复时间为18.6小时。CRS总体发生率为66.7%（8/12），中位发病时间为第11天，中位持续时间为4.5天。无患者需要糖皮质激素处理CRS，4名患者接受了托珠单抗治疗。

药代动力学分析显示，DL2组100%（6/6）和DL1组83%（5/6）的患者出现剂量依赖性体内CAR-T扩增。CAR-T细胞在外周血中可检测长达116天。外周血病毒拷贝数在输注后立即达到峰值，并在24小时内降至不可检测浓度。其他转化分析显示，在NK细胞或其他非T/B/NK淋巴细胞群体中未检测到非特异性转导证据，载体整合高度多克隆且多样化，支持体内T细胞工程的概念验证。

传奇生物首席执行官黄颖博士表示，体内CAR-T细胞疗法旨在患者体内直接生成CAR-T细胞，有潜力简化治疗并扩大可及性。这些早期数据来自患者单次输注后的深度缓解，让公司对前进道路充满信心。

江苏省人民医院血液科行政主任范磊教授指出，在较高剂量水平观察到的100%客观缓解率，加之良好的安全性特征和无需淋巴细胞清除，支持进一步研究LB2501作为一种新型体内CAR-T方法。EHA上展示的药代动力学和转化发现进一步支持在患者体内直接生成CAR-T细胞的可行性。

LB2501是一种研究性、潜在同类首创的CD19/CD20双靶向体内CAR-T疗法，旨在通过单次静脉输注在患者体内直接生成CAR-T细胞。该疗法目前正在一项针对复发/难治性B细胞恶性肿瘤患者的1期开放标签研究（NCT07002112）中进行评估。

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