维度网讯，研究团队成功完成全球首个体内CRISPR疗法III期试验，结果显示该疗法可有效减少遗传性血管性水肿患者的发作次数。这项由阿姆斯特丹大学医学中心（Amsterdam UMC）等机构开展的国际双盲试验涉及80名患者，研究负责人Danny Cohn表示，结果确认了疗法的有效性和安全性，这一数据是监管机构批准首个体内CRISPR基因编辑疗法上市所需的关键依据。

该研究的结论于近日在伊斯坦布尔举行的欧洲过敏与临床免疫学学会（European Academy of Allergy and Clinical Immunology）年会上公布，并同步刊发于《新英格兰医学杂志》（The New England Journal of Medicine）。

本次评估的一次性CRISPR疗法针对的是遗传性血管性水肿，一种以反复发作且可能危及生命的肿胀为特征的罕见疾病。研究采用大规模、双盲设计，患者被随机分配接受名为lonvoguran-ziclumeran的CRISPR疗法或安慰剂。主要终点为单次静脉输注后第5周至第28周期间的发作情况。数据显示，治疗组的发作相对减少87%，且62%的患者在未接受任何维持治疗的情况下无发作，而安慰剂组该比例仅为11%。次要终点同样呈现积极结果：按需治疗需求减少89%，中重度发作减少91%，患者生活质量评分相比安慰剂组显著改善。

研究者指出，由于试验参与者倾向于在出现潜在肿胀的最早迹象时服药，部分报告的肿胀可能并非真正的发作。Cohn认为，当参与者知晓自己接受了活性治疗后，完全无发作的患者数量有望进一步增加。

对患者而言，这意味着一种严重的慢性疾病可能通过单次干预实现长期管理。患者或不再需要持续的预防性药物，从而避免相关副作用，减轻治疗负担与药物依赖，并缓解对未来发作的焦虑。在安全性方面，该疗法表现出良好耐受性，常见副作用包括轻度输液相关反应、头痛、疲劳和背痛，且所有症状均迅速消退。治疗组未报告严重不良事件。

Cohn强调，来自1期和2期试验的37名参与者数据显示，该疗法在给药四年后仍然有效且安全。这一进展为其他遗传性疾病患者接受体内CRISPR治疗打开了大门。

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