日本批准安维汀作为全球首个2型神经纤维瘤病疗法

维度网讯，日本厚生劳动省批准贝伐珠单抗（安维汀）用于2型神经纤维瘤病的附加适应症，这是全球首个获批治疗该疾病的药物。

此次批准的依据是BeatNF2研究（jRCT2080224914）的试验数据。该研究由研究者发起，是在日本开展的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的II期试验，有12家机构参与，共入组62名患者。患者每两周接受一次安维汀或安慰剂，持续至第22周；从第24周到第46周，所有患者均转为安维汀治疗。如果治疗医生判断病情出现进展，在随访期间可额外增加最多6次给药。

研究的主要终点是第24周时通过最大言语识别评分改善听力的患者比例。安维汀组这一比例为16.1%（5/31；95% CI 5.5–33.7），安慰剂组为3.2%（1/31；95% CI 0.1–16.7）（P = 0.0858）。次要分析显示，患者的听力测量指标有所改善，在治疗期间肿瘤体积呈现缩小趋势。

针对2型神经纤维瘤病，成人患者的推荐剂量为每两周静脉输注一次，每次5 mg/kg。在接受安维汀治疗的患者中，57.4%（35/61）报告了不良反应，高血压是最常见的反应，发生率为18.0%（11/61）。

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