生物技术公司Capricor Therapeutics宣布，计划于2025年第三季度重新提交其针对杜氏肌营养不良症(DMD)相关心肌病的生物制剂许可申请(BLA)，以纳入正在进行的III期HOPE-3试验数据。此前，美国食品药品监督管理局(FDA)在完整回应函(CRL)中指出，当前申请未满足法定有效性证据要求，并需补充化学、制造和控制(CMC)部分的相关材料，但确认将在重新提交后重启审查流程。FDA同时建议Capricor请求召开类型A会议，以明确潜在批准的后续步骤。

Capricor的Deramiocel疗法BLA于2025年3月获得优先审查资格，支持数据包括HOPE-2试验、开放标签扩展研究及FDA资助数据集的自然史比较结果。然而，FDA在CRL中强调，申请需进一步临床数据以证明实质性有效性，并指出CMC部分存在未决事项。尽管Capricor认为部分问题已在前期沟通中解决，但因CRL发布时间限制，相关材料未被纳入审查。公司首席执行官Linda Marbán博士表示：“我们对FDA的决定感到意外，此前审查进展顺利，包括预许可检查和中期审查均无重大问题。”她透露，Capricor将提交III期HOPE-3试验数据作为额外有效性证据。该试验为随机、双盲、安慰剂对照设计，纳入104名患者，预计2025年第三季度公布主要结果。若数据呈阳性，结合现有长期临床结果(显示心脏功能稳定、骨骼肌功能保存及安全性一致)，或可满足FDA要求。

Linda Marbán博士强调：“尽管面临挑战，我们仍致力于推动Deramiocel通过审批，为DMD患者群体提供治疗选择。”目前，Capricor正与FDA沟通下一步措施，并计划通过电话会议和网络直播进一步说明进展。