Atsena Therapeutics 宣布，评估 ATSN - 201 视网膜下注射治疗 X 连锁视网膜裂变(XLRS)的一、二、三期 Lighthouse 试验 B 部分，所有成人和儿童队列患者已完成剂量给药。公司计划于 2026 年第一季度启动关键的 C 部分患者队列招募。

Atsena Therapeutics 首席医疗官藤田健司博士称：“鉴于各年龄段 XLRS 患者存在重大未满足需求，我们自豪地完成 B 部分剂量给药。三名儿科患者均成功接受 ATSN - 201 剂量，无手术并发症，初步安全性数据有利，未报告与治疗相关的严重不良事件。我们期待在 A 部分鼓舞人心的效益基础上继续推进。”

首席执行官 Patrick Ritschel 表示：“对 Lighthouse 研究持续取得进展感到高兴，正努力将这一潜在首创基因疗法带给患者。已与 FDA 就 C 部分队列设计达成一致，期待招募，其结果将支持潜在监管申请。”

目前，多中心 Lighthouse 研究 B 部分正评估 9 名成人和 3 名儿科患者。成年组分三组，对照组观察一年后可选择治疗，儿科患者接受低剂量治疗。2025 年 7 月，FDA 同意研究扩展为关键试验。

C 部分作为三期关键部分，将评估 56 名成人及儿童 XLRS 患者，分治疗组和对照组，治疗组接受 ATSN - 201 治疗，对照组观察 12 个月后可选择治疗，预计 2028 年初支持生物制品许可证申请。

XLRS 是单基因 X 连锁疾病，由 RS1 基因突变引起，特征是视网膜层异常分裂，导致视力受损且无法矫正，最终失明，主要影响男性，美国和欧盟约 3 万名男性患病，尚无获批疗法。

ATSN - 201 是 Atsena 利用 AAV 的实验性基因疗法，已表现出良好安全性，若获批将成为首个 XLRS 基因疗法，已获 FDA 多项认证。