美国Sarepta Therapeutics公司宣布，其合作伙伴中外制药已在日本成功推出ELEVIDYS(delandistrogene moxeparvovec)基因治疗药物，该药物此前已被列入日本国民健康保险价格表的报销名单。

ELEVIDYS是日本首个获批用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的基因治疗药物，适用于3至8岁以下、杜氏肌营养不良症DMD基因中第8外显子和/或第9外显子缺失且抗AAVrh74抗体为阴性的患者。该药物在日本厚生劳动省于2025年5月批准的有条件且限时批准下使用，为符合条件的杜氏肌营养不良症DMD患者提供了新的治疗选择。

中外制药将负责ELEVIDYS在日本的上市后临床研究及所有病例的上市后监测工作，以进一步评估该药物的长期疗效和安全性。作为罗氏集团合作的一部分，这一举措体现了对ELEVIDYS药物后续观察的重视。根据Sarepta与罗氏的合作协议，ELEVIDYS在日本的首次商业销售已触发了向Sarepta支付4000万美元的重要款项，这也标志着双方合作的重要成果。