美国食品药品监督管理局(FDA)昨日发布行业指导草案，建议赞助方在评估多发性骨髓瘤药物及生物制剂的临床试验中，采用最小残留病灶(MRD)和完全反应(CR)作为主要终点，以支持加速批准条例下的审批流程。此举旨在优化新疗法评估标准，提升审批效率。

FDA发布草案标题为《多发性骨髓瘤中残留极少及完全缓解：作为支持加速审批终点的应用》，详细提出了以MRD为加速审批终点的临床试验设计建议，涵盖药物开发考量、试验设计、统计方法及MRD检测技术等关键环节。同时，草案也明确了以CR作为加速审批终点时的评估标准及监管注意事项，为行业提供全面指导。

FDA指出，当前多发性骨髓瘤治疗领域，基于总体反应率(ORR)的加速批准模式虽加速了新疗法上市，但复发或难治性病例的ORR已超60%-70%，新诊断病例更达90%以上。这一背景下，MRD与CR作为更敏感的疗效指标，能更精准反映患者长期生存获益，为审批决策提供有力依据。