生物技术公司Moderna与制药企业Recordati宣布建立战略合作，共同推进针对丙酸血症的mRNA-3927疗法研发。丙酸血症是一种罕见的代谢性疾病，目前缺乏有效的疾病修饰治疗方法。

这款名为mRNA-3927的候选药物通过静脉给药方式，旨在恢复患者体内功能性丙酰辅酶A羧化酶的活性。双方签署的合作与许可协议潜在总价值超过1.5亿美元，根据协议安排，Moderna将继续主导该疗法的研发工作，而Recordati将在疗法获批后负责全球商业化推广。

Recordati将向Moderna支付5000万美元预付款，并在达成特定研发里程碑后支付最高1.1亿美元的额外款项。Recordati首席执行官Rob Koremans表示：“我们期待与Moderna建立合作伙伴关系。他们在创新mRNA技术应用方面的经验，结合我们在罕见代谢性疾病领域的专业知识和成熟的商业基础设施，使我们能够共同推进这一潜在疗法，为患者提供帮助。”

临床研究数据令人鼓舞，关键性研究结果预计在2026年底前获得。这项合作增强了Recordati的研发管线，并巩固了其在代谢疾病领域的专业地位。来自I/II期研究的中期数据显示，mRNA-3927具有早期临床获益潜力。

Moderna首席执行官Stéphane Bancel表示：“我们很高兴能与Recordati合作，共同致力于改善丙酸血症患者的生活质量。Recordati在罕见病商业化方面拥有深厚专业知识，其在丙酸血症领域建立的全球商业网络将有助于加速mRNA-3927在获批后的临床应用。”

此次合作建立在Moderna近期与Nanexa达成的5亿美元合作基础上，该合作专注于mRNA药物递送技术和药物开发平台的推进。这些合作体现了mRNA技术在罕见病治疗领域的持续拓展。