美国剑桥City Therapeutics启动下一代RNAi临床试验,拓展基因治疗新领域
2026-03-06 13:43
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2024年,City Therapeutics在马萨诸塞州剑桥正式成立,旨在通过下一代siRNA工程改善和扩展基于RNA干扰(RNAi)的基因治疗范围。公司由John Maraganore博士等八位联合创始人共同创立,Arch领投了1.35亿美元的A轮融资。

City Therapeutics的核心技术基于切割诱导微小向导RNA(cityRNA),这种更小的RNA分子能够渗透传统siRNA无法到达的组织,为基因治疗提供新的可能性,包括中枢神经系统、眼睛等关键部位。公司首个临床项目CITY-FXI已启动I期研究,旨在通过基因治疗预防血栓形成而不增加出血风险。此外,City还有两个全资拥有的临床前项目,分别针对Stargardt病和一种未公开疾病,同样运用基因治疗策略。

“我们相信,围绕分子的优化对于制造出同类最佳的药物至关重要。”Maraganore博士表示,“City Therapeutics正是基于这样的基因治疗科学创新而成立。”公司CEO Andy Orth补充道:“我们对治疗领域持不可知论态度,更关注尚未探索的siRNA基因治疗完美靶点。”

除了自有管线,City Therapeutics还与Bausch + Lomb和Biogen等知名生物技术公司展开合作,共同开发针对视网膜疾病和中枢神经系统疾病的新型RNAi基因治疗疗法。目前,公司员工已增至约65人,并计划今年再增加20人,以支持临床、监管和制造运营,进一步推动基因治疗领域的发展。

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