维度网讯，美国食品药品监督管理局今日批准Bizengri（zenocutuzumab-zbco），一种治疗NRG1融合阳性胆管癌的药物，这是一类在胆管中形成的超罕见、侵袭性癌症。

Bizengri是首个获批用于患有晚期、不可切除或转移性且携带神经调节蛋白1（NRG1）基因融合、在既往全身治疗期间或之后出现疾病进展的胆管癌成人患者的药物。此次批准标志着局长国家优先凭证（CNPV）试点计划下的第七项批准。

FDA局长Marty Makary医学博士、公共卫生硕士表示：“患有这种超罕见癌症的患者迫切需要新的治疗选择。通过国家优先凭证试点计划，FDA正在加速针对未满足医疗需求的罕见疾病的疗法，以大幅缩短的时间线审评申请。”

Bizengri的疗效在一项单臂试验中进行了评估，该试验纳入19名NRG1融合阳性胆管癌患者，其中36.8%达到总缓解。缓解持续时间范围为2.8个月至12.9个月。FDA授予Bizengri突破性疗法和孤儿药资格认定。2024年，Bizengri获得加速批准，用于治疗患有晚期、不可切除或转移性且携带NRG1基因融合、在既往全身治疗期间或之后出现疾病进展的非小细胞肺癌和胰腺腺癌成人患者。

与Bizengri相关的严重副作用包括输注相关反应、间质性肺病/肺炎和左心室功能障碍。最常见的副作用包括腹泻、肌肉骨骼疼痛、疲劳、恶心、输注相关反应、呼吸困难、皮疹、便秘、呕吐、腹痛和水肿。

FDA将批准授予Partner Therapeutics, Inc.。2026年6月4日，FDA将举办一次公开会议，征求关于CNPV试点计划资格标准、凭证选择流程、申办方责任、提交前要求、FDA审评程序、CNPV审评委员会角色及计划实施的意见。有意者也可在2026年6月29日前提交书面意见。

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