美国生物技术公司Ultragenyx Pharmaceutical本周宣布，已完成向美国食品药品监督管理局(FDA)滚动提交生物制剂许可申请(BLA)，申请内容是批准DTX401 AAV基因疗法(pariglasgene brecaparvovec)用于治疗糖原贮积病Ia型(GSDIa)。

公司方面表示，若该申请获得批准，DTX401将成为首个获批治疗GSDIa根本病因的疗法。这一进展对于GSDIa患者群体而言意义重大，有望为他们带来全新的基因治疗选择。

Ultragenyx首席医疗官Eric Crombez博士称：“我们完成DTX401的滚动提交BLA，这是我们承诺交付首个直接针对GSDIa根本原因疗法的重要一步。”他还指出：“尽管患者每天都要进行繁重的饮食和玉米淀粉管理，但他们仍面临着急性低血糖和慢性并发症的生命威胁风险，这些并发症会累及肝脏、肾脏、胃肠系统、骨骼以及生长。我们期待在整个评审过程中，继续与FDA紧密合作，将这项可能改变患者生命的疗法，提供给尽可能多的GSDIa患者。”

GSDIa是一种较为罕见的疾病，患者目前的治疗方式主要是日常进行严格的饮食和玉米淀粉管理，但即便如此，仍难以完全避免相关健康风险。此次Ultragenyx公司递交的基因疗法申请，为GSDIa的治疗带来了新的曙光。若该疗法最终获批上市，有望显著改善患者的生活质量，减轻疾病对他们身体造成的损害，为这一患者群体带来新的生机与希望。接下来，业界将密切关注FDA对该申请的评审进展。