阿斯利康韩国公司近日宣布，其药物Koselugo（selumetinib）已获得监管批准，将适应症扩展至患有1型神经纤维瘤病（NF1）伴症状性、不可手术的丛状神经纤维瘤（PN）的成年患者。这一进展为罕见病NF1-PN成年患者提供了新的治疗选择。

2025年12月，韩国监管部门批准了Koselugo适应症的扩展，使其从最初的儿科患者使用范围延伸至成年群体。为此，阿斯利康韩国在首尔威斯汀朝鲜酒店举行了新闻发布会，庆祝这一里程碑。Koselugo于2021年在韩国首次获批，成为该国首个用于治疗症状性、不可手术的NF1-PN的药物，其作用机制是通过选择性抑制MEK1/2酶的活性来阻断细胞增殖。

在新闻发布会上，首尔峨山医院儿科和医学遗传中心的李范熙教授与黄秀珍教授详细介绍了Koselugo对成年患者的临床价值。李教授指出，NF1是一种罕见的遗传性疾病，常伴随多种并发症，如牛奶咖啡斑、学习障碍和PN。他说：“PN沿神经生长，可能导致身体畸形、疼痛和器官压迫，并存在恶性转化的风险。虽然手术是主要治疗方式，但由于神经和血管损伤的风险，完全切除通常难以实现。”

一项针对韩国患者的研究数据显示，Koselugo在儿科和成年患者中均能稳定减少肿瘤体积，效果可持续长达26个治疗周期。此外，61.5%的成年患者报告生活质量得到改善。治疗还在认知功能方面显示出积极趋势，在第12个周期时，一般智商和处理速度得分有所提升。

黄秀珍教授强调了全球第三阶段KOMET研究的结果，该研究为适应症扩展提供了依据。该研究共纳入145名成年患者，随机分配接受Koselugo或安慰剂治疗。主要终点为16个周期时的客观缓解率（ORR），定义为肿瘤体积减少至少20%并经后续影像学确认。研究结果显示，Koselugo组的ORR为20%，显著高于安慰剂组的5%。中位缓解时间为3.7个月，86%的缓解者维持缓解至少六个月。

阿斯利康韩国罕见病业务部门总监金哲雄表示：“Koselugo为以往治疗选择有限的成年NF1-PN患者带来了新的治疗希望。我们很高兴能将治疗范围从儿童扩展至成人，并将继续致力于满足罕见病领域未满足的医疗需求，以提升患者的可及性和生活质量。”这一适应症的扩展标志着Koselugo在韩国NF1-PN治疗领域的重要进展。