维度网讯， 欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）支持有条件批准基因疗法Adstiladrin（nadofaragene firadenovec，Ferring Pharmaceuticals）用于治疗对卡介苗无反应的非肌层浸润性膀胱癌患者。这一进展为成人原位癌患者提供了一种新的保留膀胱治疗选择，无论是否伴有乳头状肿瘤。

对于临床医生而言，这一基因疗法具有重要意义。在BCG治疗失败后，患者通常面临有限的选择，复发和进展风险较高，许多最终需接受根治性膀胱切除术。CHMP的积极意见基于先进疗法委员会的评估。

Adstiladrin是一种基于非复制型重组5型腺病毒载体的基因疗法，包含人干扰素α-2b转基因。通过膀胱内给药，病毒颗粒进入肿瘤细胞和膀胱尿路上皮，促使干扰素α-2b蛋白表达，从而激发抗肿瘤免疫反应。

CHMP的推荐依据一项单臂多中心研究的数据，该研究在103名患者中显示完全缓解率为53.4%，中位缓解持续时间为9.7个月。长期随访数据来自3期试验，招募了157名患者，其中151名纳入疗效分析。在60个月时，近半数患者保留了膀胱，总体无膀胱切除术生存率为49%，中位随访时间为50.8个月。

如果获得欧盟委员会授权，该基因疗法将以3×10¹¹病毒颗粒/mL的膀胱内混悬液形式提供。治疗需在临床中心启动，由经验丰富的医生监督。

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