维度网讯， 和誉医药宣布，美国食品药品监督管理局已批准其候选药物 ABSK061 的研究性新药申请，该药物是一种高选择性小分子 FGFR2/3 抑制剂，旨在治疗儿童软骨发育不全。这一批准结合了 FDA 近期授予的罕见儿科疾病认定和孤儿药认定，将推动 ABSK061 在海外临床开发进程的加速。

ABSK061 目前正处于针对软骨发育不全的 II 期临床试验阶段，已于 2025 年 12 月在中国完成首例患者给药。初步试验数据预计在 2026 年下半年公布。作为全球发展战略的关键部分，Abbisko Therapeutics 计划在美国招募患者参与 II 期研究，以进一步评估 ABSK061 在治疗软骨发育不全方面的安全性、耐受性和疗效。

软骨发育不全是一种罕见的常染色体遗传疾病，会导致严重的生长和发育障碍。研究表明，该疾病的发病机制与 FGFR3 基因突变引起的成纤维细胞生长因子受体 3 异常激活有关，这抑制了正常的软骨内骨化过程。靶向抑制剂如 ABSK061 有望为患者提供更精准和有效的治疗选择。

ABSK061 由 Abbisko Therapeutics 独立研发，在临床前研究中已展示出强大的靶点抑制活性、良好的药代动力学特性和有前景的安全性。其口服给药方式在便利性和治疗依从性方面具有优势，尤其适用于儿科患者，使 ABSK061 成为儿童和青少年软骨发育不全患者潜在有价值的治疗候选药物。

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