维度网讯, 恒瑞医药(Hengrui)与勇敢心生物(Braveheart Bio)近日宣布,其合作研发的药物HRS-1893(亦称BHB-1893)在梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)的2期临床研究中取得积极进展。这项多中心、随机、开放标签的剂量探索研究纳入42名患者,评估了HRS-1893作为新一代心肌肌球蛋白抑制剂的应用效果。研究结果显示,HRS-1893治疗能快速显著降低左心室流出道梯度(LVOT-G),这是衡量心脏梗阻的关键指标,凸显了其在梗阻性肥厚型心肌病治疗中的潜力。

恒瑞医药执行董事兼心血管事业部负责人齐升博士表示:“基于当前临床数据,BHB/HRS-1893展现出作为oHCM患者差异化治疗选项的潜力。我们期待继续与勇敢心生物合作,推进临床开发,为全球患者提供更好的治疗方案。”勇敢心生物首席执行官兼总裁Travis Murdoch博士补充说:“这些结果符合一流临床特征,有望成为一种新颖的治疗选择。简化给药方案可能克服现有疗法局限,惠及更多患者,支持我们计划2026年启动全球关键性研究。”
研究设计将患者随机分为三组,接受12周口服HRS-1893治疗,剂量从20毫克每日两次至40毫克每日一次不等,允许根据左心室射血分数和Valsalva LVOT-G进行个体化调整。主要终点是Valsalva LVOT-G从基线到第12周的变化。数据显示,HRS-1893在各组均快速降低LVOT-G,LVEF变化微小,完全应答率在50%至86%之间,平均Valsalva LVOT-G在第5天即低于30 mmHg。89%的患者在40毫克或60毫克每日两次方案下效果良好,几乎无需滴定。在开放标签扩展部分,所有患者继续用药,第39周完全应答率达88%。
安全性方面,HRS-1893总体耐受良好,12周内未发现新的安全信号,不良事件为轻度至中度,无治疗中断,无患者射血分数低于55%。这些梗阻性肥厚型心肌病研究结果已在美国心脏病学会年度科学会议上作为最新突破性报告展示,为后续开发提供支持。
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