维度网讯，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其启动CK0801的2期临床试验，用于治疗再生障碍性贫血。CK0801是一种同种异体脐血来源的调节性T细胞疗法，通过免疫调节恢复骨髓功能。

再生障碍性贫血是一种罕见的血液疾病，由自身免疫攻击骨髓导致造血干细胞破坏。许多患者无法接受标准治疗，长期依赖输血。CK0801利用Cellenkos的CRANE®技术，从健康脐血中生成“超级Treg”细胞，通过四项机制（解决炎症、重置免疫、恢复稳态、减少输血）对抗疾病。这项多中心开放标签研究（NCT07499102）将评估CK0801在输血依赖患者中的安全性和疗效，主要终点为第180天输血需求减少30%。

此前，CK0801的1期试验结果发表在NEJM Evidence（2024）上。在9名骨髓衰竭患者中，CK0801门诊给药无需化疗或IL-2补充，未出现严重不良反应。4名再生障碍性贫血患者中3名获得部分缓解，2名实现了持久输血独立性。Cellenkos首席运营官Tara Sadeghi表示：“1期数据显示了良好的安全性和持久的临床活性，个别患者输血独立性随访长达3.5年。”

FDA已授予CK0801孤儿药资格认定。Cellenkos专注于开发针对自身免疫和炎症疾病的同种异体Treg疗法。

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