美国FDA于2025年12月24日批准了Omeros公司研发的药物Yartemlea(narsoplimab-wuug)，用于治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病(TA-TMA)，这是一种在干细胞移植后可能出现的致命并发症，其核心病理是补体系统的凝集素途径被异常激活。Narsoplimab能够高选择性抑制MASP-2蛋白，这是启动凝集素途径的“开关”。

Yartemlea是全球首款获批的凝集素途径抑制剂，通过选择性抑制补体系统中的MASP-2蛋白，阻断凝集素途径的异常激活，同时保留经典和替代补体途径的功能，从而减少内皮细胞损伤和血栓形成，降低器官衰竭风险。

该药物的批准基于临床试验数据，显示完全缓解率可达61%-68%，由于造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TA-TMA）死亡率极高，而Narsoplimab将患者确诊后100天的生存率提升至68%-74%，中位总生存期达到274天，为过去缺乏有效治疗方法的患者带来了生的希望。

Narsoplimab显著改善了患者的预后。目前该药适用于2岁及以上成人和儿童患者，无需用药前接种疫苗或特殊风险管控措施。

为推进 Yartemlea 的上市进程，Omeros 已出售其最先进的管线候选药物 zaltenibart(一款用于治疗罕见血液病阵发性夜间血红蛋白尿症的 MASP-3 抑制剂)，诺和诺德以 21 亿美元的总价值收购该资产，其中包括 3.4 亿美元预付款。目前，Omeros 已向欧洲提交 Yartemlea 的上市申请，预计 2026 年年中迎来审批结果。关于药物定价，公司暂未披露，将于 2026 年 1 月 7 日的网络直播中公布更多细节。这款历经波折的新药，正开启 Omeros 的转型之路，也为全球 TA-TMA 患者带来生命新曙光。