补体治疗有限公司(CTx)宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予其主导基因治疗候选药物CTx001快速通道认证。CTx001用于治疗由年龄相关性黄斑变性(AMD)继发的地理萎缩(GA)。此前，CTx001的试验新药(IND)申请已获FDA批准，项目顺利进入临床开发阶段。

快速通道指定是FDA为促进药物开发、加快对治疗严重疾病且有潜力解决未满足医疗需求药物审查而设立的计划。它支持企业与FDA进行更频繁的互动，助力重要新疗法更快惠及患者。

CTx001是一种新型的腺相关病毒(AAV)基因治疗，旨在递送补体受体1(mini - CR1)的截断版本，具备长期有效调节补体级联经典和替代通路的潜力。地理萎缩是晚期干性AMD的一种形式，会导致不可逆的视力丧失，且目前治疗选择十分有限。

补体疗法首席执行官拉菲克·哈桑博士表示：“FDA对CTx001的快速通道指定是一个重要的监管里程碑，这肯定了地理萎缩的严重性、患者面临的未满足医疗需求，以及CTx001在有意义地解决这一需求方面的创新潜力。”“结合近期的IND批准，这一认证将支持我们高效推进CTx001基因治疗进入临床开发，同时致力于解决导致不可逆视力丧失的主要原因。”

CTx001将在Opti - GAIN首个人体I/II期临床试验中进行评估，该试验针对AMD继发的地理萎缩患者。预计2026年第一季度，CTx001将在美国进行首个患者剂量给药。