Neuren Pharmaceuticals宣布获得美国食品药品监督管理局（FDA）对其罕见病药物NNZ-2591的正式反馈。该药物针对缺氧缺血性脑病（HIE）和皮特-霍普金斯综合征（PTHS）两个适应症，FDA的回应为公司下一步临床开发提供了明确的监管路径。
此次反馈源于公司分别针对HIE和PTHS提交的B类和C类会议请求。FDA通过书面形式回复，虽然回应时间有所延迟，但提供了具体可行的指导。首席执行官Jon Pilcher表示：“公司现在对两个项目都有了清晰的前进路径，财务影响最小，并有足够的资金推进开发。”
针对HIE适应症，FDA基本认可了Neuren提出的临床研究方案。该研究计划在新生儿和婴儿中评估NNZ-2591为期一个月的药代动力学、耐受性和安全性。FDA要求补充幼年动物数据以支持新生儿给药，公司计划在2026年晚些时候提交IND并启动临床研究。
对于皮特-霍普金斯综合征，FDA建议可以使用PTHS特异性临床总体印象量表作为共同主要终点，但需配合观察者报告的功能性结果测量指标。Neuren正在评估替代试验设计和分析方法，预计在最终确定方案前再次与FDA沟通，目标在2026年启动下一阶段试验。
与此同时，Neuren已获批的Rett综合征疗法trofinetide在欧洲面临监管挑战。合作伙伴Acadia Pharmaceuticals披露收到欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）的负面倾向性投票。Acadia表示将寻求重新审查，并引用了临床试验数据及全球超过1000名患者的实际使用经验。
Neuren公开支持Acadia的重新审查意向，指出trofinetide已在多国获批。欧洲监管流程带来的不确定性，与公司以美国为重点的罕见病药物开发战略形成对比。NNZ-2591的监管进展为罕见病治疗领域提供了新的发展路径。
