美国食品药品监督管理局已授予辉瑞公司药物Marstacimab的补充生物制品许可申请优先审评资格。这款药物旨在治疗A型或B型血友病，此次申请计划将适用人群扩展至6岁及以上伴抑制物的患者，以及6至11岁无抑制物的儿童患者。此次审评正值血友病治疗领域向非因子预防方案发展，这些方案简化了给药方式并应对了生物耐药性挑战。
Marstacimab是美国和欧洲批准的首个用于A型或B型血友病的抗组织因子途径抑制剂。与传统补充缺失凝血因子的疗法不同，该药物靶向TFPI蛋白的Kunitz 2结构域，旨在恢复出血与凝血之间的平衡。该产品采用预填充式每周一次皮下自动注射笔设计，减少了常规治疗所需的实验室监测和静脉输注的复杂准备过程。
支持适应症扩展的临床证据来自BASIS和BASIS KIDS两项III期试验。这些研究重点关注医疗需求未得到满足的人群，特别是已产生抑制物的患者。辉瑞炎症与免疫学部门负责人Michael Vincent博士表示：“年轻血友病患者和已产生抑制物的患者存在显著的医疗需求。”他补充道：“基于BASIS临床试验项目结果，如果获得批准，我们相信HYMPAVZI有潜力为目前治疗选择有限的患者提供新的治疗方案。”
洛杉矶儿童医院止血与血栓中心主任Guy Young博士指出：“对于6至11岁患有A型或B型血友病的儿童，预防出血的治疗对保护生长中的关节尤为重要。”他进一步说明：“如果获得批准，HYMPAVZI将满足这些患者及抑制物患者的关键医疗需求，特别是目前尚无有效非因子治疗选择的6至11岁B型血友病儿童。”
BASIS试验通过测量12个月治疗期内的年化出血率来评估Marstacimab的疗效和安全性。在BASIS KIDS研究中，68名6-11岁患者接受了150毫克负荷剂量后每周75毫克的治疗方案。这些试验有助于了解抗TFPI疗法的安全性特征。除美国外，该药物用于12岁及以上伴抑制物患者的适应症也正在接受欧洲药品管理局的审评。这一全球监管进展体现了为全球超过80万血友病患者提供便捷皮下治疗的努力。
在血液学领域进展的同时，制药行业在长效代谢疗法方面也取得并行发展。辉瑞GLP-1受体激动剂PF-08653944的IIb期VESPER-3试验结果显示，从每周给药转为每月维持剂量可实现显著体重减轻，28周时减重幅度达12.3%。辉瑞相关负责人在新闻稿中表示：“这些结果强化了PF-08653944作为每月一次治疗方案的潜力。”该药物被视为应对关键医疗需求的重要选择。
辉瑞计划在2026年推进10项III期试验，体现了应对全球肥胖及其相关健康问题的战略布局。在GLP-1受体激动剂领域向每月一次皮下给药的转变，反映了为慢性代谢疾病提供更便捷治疗替代方案的发展方向。
