意大利非营利组织Fondazione Telethon今日宣布，欧盟委员会于1月9日正式授予Waskyra(自生菌)上市许可。Waskyra是一种用于治疗Wiskott-Aldrich综合征(WAS)...

Atsena Therapeutics 宣布，评估 ATSN - 201 视网膜下注射治疗 X 连锁视网膜裂变(XLRS)的一、二、三期 Lighthouse 试验 B 部分，所有成人和儿童队列患者已...

近日，遗传药物公司 SpliceBio 宣布，在用于治疗斯塔加特病的 SB-007 的 1/2 期 ASTRA 临床试验中，首例患者已在 B 部分剂量扩展阶段接受了 SB-007 治疗。 斯塔加特病...