澳大利亚生物技术公司Celosia Therapeutics宣布，其1b期KOANEWA试验已完成首例参与者给药。该试验评估CTx1000，这是一种针对肌萎缩侧索硬化症患者中TDP-43蛋白病理形式的在研基因药物。研究正在澳大利亚悉尼的麦考瑞大学医院神经内科进行。肌萎缩侧索硬化症是一种进行性且最终致命的神经退行性疾病，当前治疗选择有限。

Celosia Therapeutics首席执行官Kathryn Sunn博士表示：“ALS是一种进行性且最终致命的神经退行性疾病，治疗选择有限。KOANEWA研究中给药的启动是Celosia的重要里程碑，最重要的是，对于ALS社群来说也是如此。治疗首例患者标志着这种基因药物的临床评估开始，并代表着朝着为ALS患者提供潜在疾病修饰疗法迈出的有意义一步。”

CTx1000旨在清除病理性的TDP-43蛋白，这是肌萎缩侧索硬化症的核心驱动因素。KOANEWA是一项首次人体、开放标签的1b期临床试验，旨在评估单次给药CTx1000在ALS参与者中的安全性和耐受性。除了安全性结果外，该研究还将分析生物标志物和临床指标作为次要探索性疗效终点。

Celosia首席医疗官兼麦考瑞大学痴呆症研究中心主任Lars Ittner教授表示：“这项研究是我们研究计划的重要里程碑，将一种新颖的疾病修饰治疗策略推进到临床，首次直接靶向ALS的基本疾病机制——TDP-43的病理积累。在ALS患者中评估CTx1000将使我们能够评估这种方法的安全性，同时探索其治疗性地解决疾病关键驱动因素的潜力。”该研究为肌萎缩侧索硬化症的治疗探索提供了新的研究方向。