补体治疗有限公司CTx001基因治疗获FDA批准 ,启动AMD继发GA临床试验

补体治疗有限公司(CTx)宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予其主导基因治疗候选药物CTx001快速通道认证。CTx001用于治疗由年龄相关性黄斑变性(AMD)继发的地理萎缩(GA)。此前,C...

2026-01-09

Atsena Therapeutics:用于视网膜裂变基因疗法试验取得新进展

Atsena Therapeutics 宣布,评估 ATSN - 201 视网膜下注射治疗 X 连锁视网膜裂变(XLRS)的一、二、三期 Lighthouse 试验 B 部分,所有成人和儿童队列患者已...

2026-01-09

SpliceBio公司的基因疗法临床试验取得进展

近日,遗传药物公司 SpliceBio 宣布,在用于治疗斯塔加特病的 SB-007 的 1/2 期 ASTRA 临床试验中,首例患者已在 B 部分剂量扩展阶段接受了 SB-007 治疗。 斯塔加特病...

2026-01-09

Ultragenyx递交基因疗法BLA申请,有望为GSDIa患者带来新希望

美国生物技术公司Ultragenyx Pharmaceutical本周宣布,已完成向美国食品药品监督管理局(FDA)滚动提交生物制剂许可申请(BLA),申请内容是批准DTX401 AAV基因疗法(pa...

2026-01-04

华大基因与之江实验室联合发布基因组基础模型

华大基因研究院与之江实验室周四联合发布全球首个可部署的百亿参数基因组模型Genos。该基础模型支持长达100万碱基对的超长上下文分析,并能实现单碱基分辨率的精准识别,为基因组学研究提供了新的分析工具。 现有基因组...

2025-10-23

全球首个百亿级可部署基因组基础模型诞生

23日,华大生命科学研究院与之江实验室联合发布全球首个百亿参数可部署的基因组通用基础模型Genos。该模型支持多达百万碱基对的超长上下文分析,

2025-10-23

美国食品药品监督管理局批准三项转基因作物

2025年9月30日,美国食品药品监督管理局正式宣布,批准转基因玉米MZIR260、转基因甜菜KWS20-1以及转基因棉花MON 89151用于食品和饲料领域。这一决定基于对各公司提交材料的详尽评估,美国食品药品监督管理局认定这些转基因...

2025-10-17

阿根廷将于2025年打破转基因作物登记纪录

阿根廷农业部(Senasa)近期批准了两种新的转基因植物。 近期注册的转基因作物包括: 北京大北农生物技术有限公司(DBNBC)的DBN-Ø82Ø5-8大豆, 来自先正达...

2025-09-14

FDA拟简化罕见病药物审批 聚焦单组试验与基因治疗

美国食品药品监督管理局(FDA)周三宣布了一项新流程,旨在简化针对罕见疾病的药物审批机制,尤其关注患者群体规模极小(美国境内少于1000人)的基因缺陷相关疾病。根据新规,此类药物可通过单组临床试验数据提交审批申请,前提...

2025-09-04

美国转基因玉米获准出口西班牙

欧盟在转基因作物政策上做出重大调整,批准进口三种新型转基因玉米,这一举措为美国农产品出口商开辟了新的市场空间,带来了重大机遇。 2025 年,欧盟将依据科学安全评估结果,转变其对转基因作物长期秉持的谨慎态度,旨在保障...

2025-08-28
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